我国首例自体干细胞疗法帕金森病患者现身瑞金医院：手术满月，已能自主行走
世界帕金森病日即将到来，今天（4月8日），中国首例接受GCP级自体干细胞移植治疗的帕金森病患者现身上海瑞金医院，首度面向公众分享其阶段性康复体验。这也意味着中国首例帕金森病患者通过国际标准临床试验用自身干细胞修复受损脑神经，迈出细胞治疗帕金森病的关键一步。
帕金森病是常见神经退行性疾病，我国现有约400万患者。
帕金森病患者因脑内产生多巴胺的神经元逐渐死亡，出现肢体震颤、运动迟缓等症状，最后甚至导致运动功能丧失乃至全身僵硬，完全丧失生活自理能力，被称为“不死的癌症”。当前药物治疗虽能缓解症状，但无法阻止其疾病进展。
干细胞治疗的前沿探索为这一“不死的癌症”提供新解。记者从瑞金医院获悉，66岁的帕金森病患者沈女士在该院接受了一项创新治疗——通过微创手术，将自体诱导多能干细胞分化的多巴胺能神经前体细胞移植入脑部。3月1日实施手术至今，一月有余，沈女士已能实现一整天自主行走。
这是我国首次将此类细胞治疗技术应用于帕金森病临床实践，沈女士也成为我国首例在国家药监局批准开展的临床试验中接受自体干细胞疗法的帕金森病患者。
据介绍，瑞金医院神经内科主任刘军团队联合中科院脑智卓越中心陈跃军研究员团队，历时三年研发出“UX-DA001注射液”。该疗法通过采集患者血液细胞，经实验室诱导为具有分化潜能的多巴胺前体细胞，再精准移植至患者脑内特定区域。陈跃军团队通过技术创新，使分化细胞纯度达到国际先进水平。
这项技术2024年12月获得国家药监局临床试验许可后，于2025年正式启动。
沈女士患病14年间，经历了从单药控制到多种药物联用，最终出现严重并发症的困境。这次，手术醒来，他就能在床上活动，第二天就能下地。
沈女士说，“接受干细胞治疗后，我的睡眠质量明显改善，入睡很快，一觉能睡6个小时，原来僵硬的手脚也比之前灵活，每天都能感受到细微进步。虽然恢复过程需要耐心，但‘一天比一天好’的状态让我充满希望。”
据为她主刀的瑞金医院李殿友主任医师介绍，移植细胞将在未来3-6个月逐渐成熟，与现有神经网络建立连接，按需释放多巴胺。与传统药物治疗相比，这种“细胞替代”疗法有望实现功能性治愈。
刘军主任说，目前，帕金森病治疗以药物控制为主，通过左旋多巴类药物补充多巴胺，或使用抗胆碱药、多巴胺受体激动剂等缓解症状。但药物治疗5年后，容易出现药效波动，且无法阻止疾病进展。对部分患者，脑深部电刺激术（DBS）通过植入电极调控脑区活动，可一定程度改善运动障碍，但需要长期的参数调控，部分患者疗效也逐渐下降。
近年来，新兴疗法不断涌现，如无创深脑刺激技术、肠菌移植疗法等，前者通过电场干预脑功能缓解症状，后者基于“脑-肠轴”理论改善肠道菌群平衡间接影响病情。
此次采用的细胞移植治疗，通过补充丢失的多巴胺能神经元，成为最具潜力的治愈方向之一。值得注意的是，该疗法采用患者自体细胞，规避了免疫排斥风险。目前该疗法已在中美均获批开展临床试验，首位受试者的成功为后续研究奠定基础。
“这为中晚期患者提供了新治疗思路。”刘军表示，团队将持续观察移植细胞的整合情况，按计划逐步扩大受试者规模。随着我国人口老龄化加剧，这项突破性技术或将为数百万帕金森病患者带来曙光。
中国工程院院士、瑞金医院院长宁光指出，近年来，医院致力于帕金森病的治疗与研究，取得了包括干细胞移植、神经调控等在内的新技术进展。他特别提到，瑞金海南医院依托“先行先试”政策优势，可更快引入国际前沿药物及设备，例如针对中晚期患者的基因疗法、新型脑机接口技术等，为患者提供更多元化的治疗选择，“我们也感谢患者对医院的信任与支持，医院将持续努力，与患者共同为战胜帕金森病而努力。”
多学科专家组团现场分享科普干货，并和帕友展开互动交流。
神经内科牛梦月医生介绍了各国在干细胞治疗的研究进展，通过移植自体来源“健康细胞”替代大脑中受损的多巴胺神经元，部分患者术后可逐步停药且症状长期改善。未来将优化培养工艺，让移植细胞精准修复脑功能，实现“一次移植，终身受益”。
功能神经外科李殿友医生科普了帕金森病神经调控治疗新进展，他同时介绍说起搏器术后还能远程调参数，未来通过AI自动优化刺激参数，将进入起搏器智能管理时代。
周立彻医生介绍，人工智能已能通过深度视觉技术来分析帕友的动作和表情，为帕友“远程把脉”。帕友们在家就能远程完成疾病评估，“足不出户”就能享受到医疗服务。
杨晓东医生谈到肠道干预疗法，肠道菌群失衡可能促进帕金森病发病，影响左旋多巴药物疗效。通过粪便检测定制个性化菌群移植方案，或成未来“肠-脑轴”治疗新路径，日常可补充膳食纤维调节肠道微生态。
李媛媛医生针对帕金森病患者失眠、梦魇及日间嗜睡给出分层干预“自救手册”，如：调整紧张情绪缓解入睡困难，褪黑素控制暴力梦境，调整多巴胺能药物联合午后光照改善日间嗜睡等。
原标题：《我国首例自体干细胞疗法帕金森病患者现身瑞金医院：手术满月，已能自主行走》
栏目主编：樊丽萍
来源：作者：文汇报 唐闻佳 通讯员 李东
